诺西那生钠注射液是用来治疗脊髓性肌萎缩（SMA）这一罕见病的，而这款药曾因“70万一针”引发争议，可以说是绝大多数家庭都无法承受的价格。而就在日前这款药正式进入国家医保，那为何诺西那生钠注射液会成为首个被纳入医保目录的高值罕见病药物呢？
王剑解释说，一款药物能否能进入医保需要综合考量，找到平衡点。从企业角度来看，药物需要有一定的市场规模，且需要收回前期研发成本，才能有充足的降价空间；从国家角度来看，“它是以价格乘以患者数量来计算的。不能说用的人多或少、药物便宜或贵，就能纳入医保。”据官方信息，截至2021年2月，已上市的罕见病药物中，2/3已经被纳入国家医保目录。
诺西那生钠自降身价、谋求进入医保的一个重要因素，就是竞品的出现。诺西那生钠在SMA治疗上一统江湖的局面，在2020年8月被打破。当时，罗氏旗下的神经创新药物利司扑兰口服溶液用散（Evrysdi/艾满欣）在美国获批，并于2021年6月在中国正式获批上市，国内零售价为6.38万元/针（瓶），远低于当时诺西那生钠的价格。其实，早在2019年5月，诺华制药旗下子公司AveXis的基因替代疗法AVXS-101也在国际获批上市，但该药只能用于I型脊髓性肌萎缩治疗，目前还未在国内上市。
“希望企业拿出更有诚意的报价，每一个小群体都不该被放弃。”11月11日，国家医保目录药品谈判现场，国家医保局谈判代表张劲妮强调。几轮杀价后，谈判桌对面的企业谈判代表表示，“真的很艰难，我觉得我刚刚眼泪都快掉下来了。”这段“温情砍价”视频涮爆社交媒体。
12月3日，国家医保局正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）的通知》，74种新增药品进入医保目录。调整后的医保药品报销目录将于2022年1月1日起实施。值得注意的是，有7种罕见病用药被纳入医保目录，包括全球首个脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物诺西那生钠注射液。这是自2016以来，高值罕见病药物首次被纳入医保目录。
以上就是高值罕见病药为什么能进医保介绍了。希望对大家有所帮助。
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